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Tre bambini affetti da leucemia linfoide acuta, estremamente difficile da curare con le terapie tradizionali, sono stati guariti con la nuova terapia a base di cellule CAR-T. Tutti e tre hanno ottenuto la remissione completa della malattia dopo due settimane dall’inizio della terapia.
Questo particolare tipo di leucemia è molto refrattaria agli approcci terapeutici classici come la chemioterpia e l’immunoterapia e ha spesso ricadute e recidive. La nuova produzione di cellule potenziate attraverso un innovativo processo sviluppato presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma ha permesso di istruire le cellule T dei pazienti stessi e di sconfiggere la leucemia linfoblastica acuta recidivante con notevole efficacia.
La terapia genica a base di CAR-T (Chimeric Antigen Receptor) permette di creare cellule ingegnerizzate per riconoscere le cellule tumorali, individuarle e distruggerle. Queste cellule gestiscono la risposta immunitaria e hanno il compito di uccidere le cellule infettate da agenti patogeni tumorali eliminandole.
La prima guarigione ottenuta grazie a questa tecnica è del 2012 negli Stati Uniti e a partire da quel momento numerose sperimentazioni in tutto il mondo hanno permesso di giungere alla recente approvazione del primo farmaco a base di CAR-T disponibile in commercio. I tre bambini in cura presso L’Ospedale Bambino Gesù di Roma sono stati i primi a essere inseriti nel protocollo di trattamento e a debellare con successo la loro malattia.
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Fonte: Ministero della Salute; Alleanza contro il cancro – 8 giugno 2021
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