Per la prima volta al mondo un ente senza scopo di lucro ha deciso di produrre un farmaco salvavita che l’industria farmaceutica non considera profittevole per il basso numero dei casi.

L’Ada-Scid è una patologia che ogni anno colpisce tra i 6 e gli 11 bambini nei Paesi dell’UE; nota anche come malattia dei ‘bambini bolla’ è una immunodeficienza che impedisce di combattere le infezioni più comuni. Questi bambini sono costretti a vivere isolati in ambienti sterili e, oltre a sopportare continue privazioni, sono soggetti a un tasso di mortalità molto elevato. La terapia genica per questa malattia è stata scoperta e sviluppata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano, unico ente al mondo che ne effettua la somministrazione. Dopo l’interruzione della produzione del farmaco da parte dell’azienda farmaceutica anglo-statunitense Orchard Therapeutics, la Fondazione Telethon ha annunciato di aver deciso di prendersi carico della produzione e distribuzione del farmaco. “Una decisione maturata per salvare la vita anche di un solo bambino affetto da questa malattia rara”, ha dichiarato il presidente della Fondazione Telethon, Luca di Montezemolo.

La decisione è stata presa per evitare la scomparsa dal mercato di un farmaco salvavita che ha permesso finora di curare 45 bambini provenienti da oltre 20 Paesi del mondo. “Questo traguardo ci incoraggia ad andare avanti su malattie genetiche per arrivare alla cura”, spiega Alessandro Aiuti, dell’Istituto San Raffaele Telethon. “I colleghi in Europa e Stati Uniti guardano il modello Telethon da prendere come esempio: credo che possa fare da apripista”.

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Fonte: IRCCS Ospedale San Raffaele; foto di Polina Tankilevitch