Per la prima volta al mondo, l’autorità di regolamentazione dei medicinali del Regno Unito ha approvato una terapia per l’anemia falciforme. Il trattamento utilizza lo strumento di editing genetico CRISPR che ha valso ai suoi inventori il premio Nobel nel 2020.

Finora il trapianto di midollo osseo, una procedura estremamente invasiva e con effetti collaterali molto invalidanti, è stato l’unico trattamento a lunga durata per questa malattia. “L’uso della parola ‘cura’ in relazione all’anemia falciforme o alla talassemia è stato, fino a questo momento, incompatibile”, ha dichiarato la dottoressa Helen O’Neill dell’University College di Londra, definendo “un momento storico” l’approvazione da parte della MHRA. L’anemia falciforme e la β-talassemia sono causate da errori nei geni che codificano l’emoglobina, una molecola che aiuta i globuli rossi a trasportare l’ossigeno nel corpo. La terapia, chiamata Casgevy, tratterà le malattie del sangue che spesso necessitano di trasfusioni regolari e che provocano infezioni gravi, ictus e dolori lancinanti e continui, causando mortalità precoce.

“Si tratta di un’approvazione storica che apre la porta a ulteriori applicazioni future delle terapie CRISPR per la potenziale cura di molte malattie genetiche”, ha affermato Kay Davies, genetista dell’Università di Oxford. L’approvazione da parte dell’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) fa seguito ai risultati degli studi clinici che hanno testato il successo del trattamento, somministrato mediante infusione endovenosa in un unica dose. La terapia è stata sviluppata dalla società farmaceutica Vertex Pharmaceuticals di Boston, Massachusetts e dalla società di biotecnologia CRISPR Therapeutics di Zug, Svizzera.

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Fonte: Medicines and Healthcare products Regulatory Agency; foto di Gustavo Fring