L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato l’uso del primo farmaco per la cura della distrofia muscolare di Duchenne.

Il Vamorolone, disponibile con il nome commerciale di Agamree, sta ricevendo l’approvazione in gran parte del mondo in seguito ai riconosciuti benefici rispetto ai corticosteroidi standard, in termini di sicurezza per la salute ossea e mantenimento della crescita. In Italia è classificato in classe Cnn (farmaci in attesa di negoziazione di prezzo e rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale).

La distrofia muscolare di Duchenne è una rara malattia legata al cromosoma X, che colpisce quasi esclusivamente i maschi, caratterizzata da un’infiammazione che porta alla fibrosi del muscolo, con una progressiva degenerazione, perdita della deambulazione e della capacità di alimentarsi autonomamente. I pazienti sono destinati alla ventilazione assistita e allo sviluppo della cardiomiopatia, con aspettativa di vita che non supera i 30-40 anni. La prevalenza della malattia nella popolazione, in Italia, è di circa 2,6 casi su 100mila, mentre la prevalenza alla nascita è di circa 25 casi su 100mila nati maschi vivi.

Gli studi clinici e i dati disponibili dimostrano che il Vamorolone, a differenza dei corticosteroidi attualmente in uso per il trattamento della malattia, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dai normali marcatori sierici di formazione e riassorbimento osseo. Il suo meccanismo di azione ha dimostrato di dissociare la sua efficacia dagli effetti tossici sui tessuti ed è per questo definito un farmaco antinfiammatorio dissociativo, con elevata tollerabilità e limitati effetti collaterali.

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Fonte: Agenzia Italiana del Farmaco; Agamree; foto di Mikhail Nilov