“Il farmaco è già a disposizione dei malati” e i risultati sono “straordinari, mai osservati precedentemente nel trattamento della SLA”.

Sono stati resi noti dalla Città della Salute di Torino e pubblicati sulla più prestigiosa rivista scientifica mondiale in ambito medico, il New England Journal of Medicine, i risultati dello studio internazionale sul Tofersen, il farmaco che ha dimostrato un rallentamento ed in alcuni casi un’inversione della progressione clinica della Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) di pazienti con mutazione nel gene SOD1. Il professor Adriano Chiò, direttore del Centro regionale Esperto per la SLA dell’ospedale Molinette di Torino, non nasconde l’entusiasmo per l’importanza di questo risultato che ha coinvolto l’ospedale piemontese, unico in Italia e uno dei pochi nel mondo a far parte della sperimentazione, contribuendo con il maggior numero di pazienti. Lo studio sperimentale ha coinvolto 108 individui affetti da SLA con mutazione nel gene SOD1.

Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso che agisce selettivamente sull’RNA messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. La terapia viene somministrata per via lombare e ha dimostrato di ridurre i livelli plasmatici di neurofilamenti del 51% nel trattamento precoce: un risultato mai ottenuto prima. La sperimentazione è iniziata subito prima dell’esplosione della pandemia e ha visto lavorare insieme all’Italia istituti in Germania, Francia, Regno Unito e Stati Uniti.

____________________